Une fille atteinte d’une maladie auto-immune a été traitée avec une thérapie expérimentale

Une Fille Atteinte D'une Maladie Auto Immune A été Traitée Avec

Atteinte de lupus érythémateux disséminé à l’adolescence, la jeune femme a été traitée avec une stratégie thérapeutique de nouvelle génération, appelée CAR-T, un type d’immunothérapie à base de cellules T génétiquement modifiées.

Une stratégie thérapeutique de pointe, appelée T-CAR et utilisée jusqu’à présent pour lutter contre certains cancers, prend de plus en plus de place dans le traitement d’autres pathologies. Des chercheurs de l’hôpital universitaire d’Erlangen, en Allemagne, l’ont utilisé pour traiter une jeune fille de 20 ans atteinte de lupus érythémateux disséminé, une maladie auto-immune potentiellement mortelle caractérisée par une altération du système immunitaire qui provoque la formation d’anticorps ciblant la génétique. matière contenue dans les cellules. Cette attaque provoque une inflammation sévère dans diverses zones anatomiques, qui peut se manifester par des éruptions cutanées sur le corps, des douleurs articulaires sévères, diverses maladies du sang, des problèmes cardiaques, pulmonaires, rénaux et même du système nerveux.

Dans le cas de la jeune femme soignée en Allemagne, Thu-Thao V, qui luttait contre la maladie depuis quatre ans, tous les traitements médicamenteux pour contrôler la maladie, comme l’hydroxychloroquine, les stéroïdes et les immunothérapies à cellules B actuellement disponibles, s’étaient avérés inefficace pour convaincre les médecins d’essayer la voie expérimentale CAR-T. « CAR-T signifie thérapies basées sur les cellules T exprimant un récepteur chimérique de l’antigène« , a expliqué le professeur Andreas Mackensen, directeur du cinquième département de médecine, d’hématologie et d’oncologie de l’hôpital universitaire d’Erlangen qui, avec son collègue, le professeur Georg Schett, directeur du troisième département de médecine, a utilisé la CAR pour la première fois au monde. T contre le lupus érythémateux disséminé.

La thérapie, décrite en détail dans une publication du Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre, qui fait partie des thérapies dites géniques, car elle agit par reprogrammation des cellules immunitaires du patient, est basée sur des cellules immunitaires spécifiques (cellules T) qui ont été extraites d’un échantillon de sang de la fille et génétiquement modifiées, pour ensuite être réinjecté. La modification génétique impliquait l’insertion de matériel génétique CAR, le récepteur antigénique chimérique qui est un récepteur artificiel. « AUTO – Mackensen ajouté – reconnaît les antigènes spéciaux à la surface des cellules cibles et les détruit« . Dans le cas du jeune patient, les cellules ont été reprogrammées pour « rendre inoffensives » les cellules B qui produisent les auto-anticorps.

Le traitement a été administré en mars 2021. »Nous avons été très surpris de la rapidité avec laquelle l’état du patient s’est amélioré immédiatement après la perfusion cellulaire – a rapporté le Pr Dimitrios Mougiakakos, médecin-chef au 5e Département de médecine -. Les cellules CAR-T ont fait leur travail de manière excellente et ont rapidement rendu les cellules B pathogènes inoffensives. Tous les symptômes du lupus érythémateux disséminé ont disparu avec les anticorps qui attaquaient le corps« .

Près de six mois après le traitement, la jeune femme a complètement arrêté de prendre des médicaments immunosuppresseurs, dont la cortisone, et est actuellement asymptomatique, sans aucun signe de rechute. « Je peux enfin respirer correctement et dormir toute la nuit, je n’ai plus de rétention d’eau à cause d’une insuffisance rénale, l’éruption cutanée sur mon visage a disparu et mes cheveux se densifient beaucoup » dit le jeune de vingt ans. Sa fonction cardiaque est également revenue à la normale, sa fréquence cardiaque passant d’une moyenne de 115 à 130 battements par minute à 80 battements par minute.

  • Mon cabinet de consultation : Je vis avec une maladie auto-immune : 100 réponses pour comprendre et mieux se soigner (Essais Santé)