Ce que nous savons de la nouvelle thérapie génique qui vainc la leucémie

Ce Que Nous Savons De La Nouvelle Thérapie Génique Qui

Administré pour la première fois à un adolescent de 13 ans de Leicester, en Angleterre, dans le cadre d’un traitement expérimental au Great Ormond Street Hospital de Londres, il a montré une grande efficacité, entraînant une guérison complète de la maladie.

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Une nouvelle thérapie génique, décrite par les scientifiques comme l’édition de cellules CAR T la plus complexe jamais réaliséeCellule T de récepteur d’antigène chimérique » ou cellules T exprimant un récepteur antigénique chimérique) a montré une grande efficacité dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T (LAL-T), un type de cancer du sang qui provient des cellules T et dont on estime qu’il représente 15 % des lymphoblastiques aigus. leucémies diagnostiquées dans l’enfance. Administré pour la première fois à Alyssa, 13 ans, de Leicester, en Angleterre, dans le cadre d’un traitement expérimental au Great Ormond Street Hospital (GOSH) pour les patients ne répondant pas aux traitements conventionnels, y compris la chimiothérapie et la greffe de moelle osseuse, le une nouvelle thérapie génique a entraîné une rémission de la maladie 28 jours après la perfusion, après quoi les médecins ont eu recours à une deuxième greffe de moelle osseuse pour restaurer le système immunitaire.

« Maintenant, après six mois de traitement, Alyssa va bien et à la maison, où elle se remet avec sa famille et poursuit son suivi post-opératoire au GOSH» ont précisé les spécialistes de l’hôpital de Londres dans une note. Bien qu’il s’agisse d’un résultat préliminaire, qui doit être surveillé et confirmé dans les prochains mois, la rémission complète observée chez le jeune patient est une donnée »Assez remarquablea déclaré le Dr Robert Chiesa, consultant en greffe de moelle osseuse et en thérapie cellulaire CAR-T au GOSH. « Nous avons été très impressionnés par le courage d’Alyssa et rien ne nous fait plus plaisir de la voir sortir de l’hôpital, reprendre une vie plus normale”.

Mais en quoi consiste exactement l’infusion de cellules CAR T modifiées selon le protocole GOSH ? Et pourquoi la thérapie CAR T-cell régulière n’est-elle pas aussi efficace chez les patients atteints de ce type particulier de leucémie ?

Un nouveau type de thérapie génique CAR T-cell contre la leucémie

L’équipe de recherche dirigée par Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génique à Great Ormond, a expliqué les caractéristiques de la technique génétique, appelée édition de base, qui a permis de créer un nouveau type de thérapie CAR T-cell. Street Institute of Child Health et immunologiste consultant au GOSH, qui a produit les cellules dans le cadre d’un programme de recherche parrainé par le Medical Research Council du Royaume-Uni.

Le nouveau type de thérapie CAR T-cell, illustré dans une vidéo explicative sur Youtube, est capable de s’attaquer aux cellules T cancéreuses, grâce à certaines modifications du génome des cellules T obtenues à partir d’un donneur sain, de sorte que les cellules T ainsi obtenues sont capable de trouver et de détruire rapidement les lymphocytes T du corps dans lequel ils sont perfusés, y compris les lymphocytes T leucémiques.

Avec la thérapie CAR T-cell traditionnelle, le traitement de la leucémie à cellules T est décidément compliqué car « Les lymphocytes T conçus pour reconnaître et attaquer les cellules cancéreuses finissent par se détruire avant de pouvoir être administrés comme traitement.», précisent les chercheurs. Plus précisément, le nouveau processus d’édition de gènes apporte des modifications précises à l’ADN des lymphocytes T qui entraînent « un type spécial de cellule T» qui est caché de l’attaque par d’autres lymphocytes T modifiés, ainsi que des lymphocytes T leucémiques. « Édition de base – concluent les chercheurs – il est si précis que nous espérons qu’il entraînera moins d’effets secondaires et fera de la thérapie CAR T-cell une option de traitement pour plus de cancers et plus d’enfants”.