Sclérose en plaques, la thérapie expérimentale française réduit la perte de tissu cérébral

Sclérose En Plaques, La Thérapie Expérimentale Française Réduit La Perte

Une thérapie expérimentale à base de cellules souches neurales a réduit l’atrophie cérébrale chez les patients atteints de sclérose en plaques avancée et progressive. Espoirs de guérison.

Sclerose en plaques la therapie experimentale francaise reduit la perte

Des scientifiques italiens ont mis au point une thérapie expérimentale contre la sclérose en plaques progressive à un stade avancé, qui s’est traduite par des avantages significatifs pour les patients traités. Surtout la nette réduction de l’atrophie cérébrale, la perte de tissu nerveux associée à cette terrible maladie neurologique. Cependant, il faut souligner que les résultats de l’étude clinique, la première au monde basée sur l’infusion de cellules souches neurales pour lutter contre la sclérose en plaques, ont été menées auprès d’un petit nombre de patients ; il est donc encore trop tôt pour parler d’un nouveau remède. Néanmoins, les données recueillies au stade expérimental sont si positives – également du point de vue de la sécurité et de la tolérance du traitement – que nous sommes probablement confrontés à une approche clinique innovante pour les patients touchés par cette forme de pathologie, même si elle prendra encore un certain temps avant l’approbation finale.

Une équipe de recherche dirigée par des scientifiques de l’Institut de neurologie expérimentale – IRCCS Istituto Scientifico San Raffaele de Milan, qui a développé et testé la nouvelle thérapie expérimentale contre la sclérose en plaques progressive au stade avancé, a collaboré étroitement avec des collègues de la Clinique pédiatrique de l’Université de Milano-Bicocca, de l’Université Vita-Salute San Raffaele, de la Fondation française de la sclérose en plaques de Gênes et d’autres instituts. Les scientifiques, coordonnés par le professeur Gianvito Martino, directeur scientifique de l’unité de neuroimmunologie de l’hôpital San Raffaele, étudient depuis 20 ans les propriétés des cellules souches neurales (c’est-à-dire des cellules dérivées du cerveau) contre la sclérose en plaques. Après avoir démontré son efficacité pro-régénérative et neuroprotectrice dans des modèles animaux atteints de neurodégénérescence, dans lesquels le soutien trophique et la plasticité neuronale après traitement ont été mis en évidence, ils ont lancé en 2017 une étude clinique de Phase 1 avec les premiers patients humains, 12 au total (âgés entre 18 et 55 ans et maladie présente entre 2 et 20 ans). Les premiers résultats sont sortis ces jours-ci, qui jettent les bases d’une future thérapie potentielle contre la sclérose en plaques progressive et avancée.

La thérapie expérimentale de l’étude (appelée STEMS) est basée sur l’infusion de ces cellules souches neurales dans le liquide céphalo-rachidien, où elles sont délivrées via une injection lombaire. Ainsi « elles peuvent atteindre le cerveau et la moelle épinière qui sont les sites touchés par la sclérose en plaques et où les cellules pourraient exercer leur action », explique l’IRCCS San Raffaele dans un communiqué. Lorsque ces cellules atteignent les régions lésées par la sclérose en plaques qui, comme l’expliquent les Manuels MSD à l’usage des professionnels de santé, se caractérisent par de vastes zones de démyélinisation tant au niveau du cerveau que de la moelle épinière, elles « favorisent les mécanismes neuroprotecteurs et réparateurs en libérant des mécanismes immunomodulateurs et pro-régénératifs ». substances ».

Les 12 patients – tous avec un handicap élevé et peu ou pas de réponse aux traitements standards – ont reçu en une seule injection de 50 à 500 millions de cellules souches (ils ont été répartis en 3 groupes de dosage croissant). Les patients traités avec le plus de cellules souches avaient un taux d’atrophie cérébrale plus faible et des niveaux plus élevés de molécules anti-inflammatoires et neuroprotectrices dans le liquide céphalo-rachidien. Ce sont des éléments extrêmement significatifs qui pourraient conduire à une véritable thérapie, d’autant plus si l’on considère que le traitement n’a pas déclenché d’effets indésirables sévères.

« Dans les travaux publiés, en plus de démontrer l’innocuité et la tolérance du traitement, nous décrivons une réduction significative de la perte de tissu cérébral, évaluée par un suivi par résonance magnétique dans les 2 ans suivant la transplantation, chez les patients ayant reçu le plus grand nombre de cellules neurales. tige. A l’appui de ces données, l’analyse du liquide céphalo-rachidien a mis en évidence une modification de sa composition après la greffe, démontrant un enrichissement en termes de facteurs de croissance et de substances neuroprotectrices », a expliqué la première auteure de l’étude, le Dr Angela Genchi. « Celui qui est atteint est un objectif important, même s’il ne représente que la première étape du chemin clinico-expérimental qui mène à une véritable thérapie », a fait écho le professeur Gianvito Martino.

Avec cette expérimentation, les bases ont été posées pour une étude plus approfondie avec un plus grand nombre de participants, dans laquelle nous essaierons de démontrer que les cellules souches neurales sont capables de bloquer la progression de la maladie et de permettre la régénération du tissu nerveux lésé. . Les détails de la recherche « Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study » ont été publiés dans la revue scientifique faisant autorité Nature Medicine.