C’est le médicament le plus cher au monde et il vient d’être approuvé aux États-Unis

C'est Le Médicament Le Plus Cher Au Monde Et Il

Chaque dose du médicament, appelé Hemgenix, coûte 3,5 millions de dollars et est utilisée pour traiter un trouble sanguin rare.

Cest le medicament le plus cher au monde et il

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis vient d’approuver un nouveau médicament pour le traitement d’une maladie génétique rare liée à la coagulation sanguine, l’hémophilie B, un trouble causé par un manque d’activité de coagulation sanguine. saignement après une blessure, une extraction dentaire ou une intervention chirurgicale et, dans les cas graves, lors d’épisodes hémorragiques spontanés et répétés. Chaque dose du médicament coûte 3,5 millions de dollars, un prix qui en fait le médicament le plus cher au monde, bien qu’une analyse récente de l’efficacité par rapport à la valeur suggère qu’il s’agit d’un prix relativement « juste » pour les avantages qu’il offre.

Hemgenix, qu’est-ce que c’est et comment ça marche le médicament le plus cher au monde

Le médicament, commercialisé sous le nom d’Hemgenix, est un traitement de thérapie génique à base de vecteur adénoviral approuvé aux États-Unis pour les adultes atteints d’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) qui utilisent un traitement prophylactique par le facteur IX ou qui ont un saignement passé ou présent menaçant le pronostic vital. , ou avez eu des épisodes répétés et graves de saignements spontanés. C’est un traitement administré par voie intraveineuse montant forfaitaire, sous forme d’une dose unique ou de fractions de celle-ci, conçue pour fournir l’information génétique pour la synthèse du facteur IX aux cellules hépatiques cibles. Ce matériel génétique (ADN) est ensuite répliqué par les cellules qui produisent le Facteur IX.

À ce jour, deux études ont testé l’efficacité et la sécurité d’Hemgenix. Dans l’une d’entre elles, impliquant 54 participants atteints d’hémophilie B sévère ou modérément sévère, les chercheurs ont découvert des niveaux accrus d’activité du facteur IX, ce qui réduisait le besoin des patients de recourir à des thérapies de remplacement de routine. Après le traitement, le taux auquel les patients ont présenté des saignements incontrôlés a diminué de plus de 50 % par rapport à leur taux initial.

Les effets secondaires du médicament étaient généralement légers à modérés et comprenaient des maux de tête, des symptômes pseudo-grippaux et des élévations des enzymes hépatiques. « La thérapie génique pour l’hémophilie était à l’horizon depuis plus de deux décennies – a déclaré Peter Marks du Center for Biological Research and Evaluation de la FDA – . L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B et représente une avancée importante dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes souffrant de la charge de morbidité élevée associée à cette forme d’hémophilie.”.