Un nouveau médicament réduit de 50 % le besoin de transfusions chez les patients atteints de bêta-thalassémie

Un Nouveau Médicament Réduit De 50 % Le Besoin De

Le médicament Luspatercept a réduit de moitié le besoin de transfusions sanguines chez 50% des patients atteints de bêta-thalassémie majeure ou d’anémie méditerranéenne.

Un nouveau médicament contre la bêta-thalassémie, également connue sous le nom d’anémie méditerranéenne dans sa forme « majeure », est capable de réduire considérablement le besoin de transfusions sanguines chez une grande partie des patients. Après trois ans de traitement par Luspatercept, en effet, les besoins en sang sont réduits de moitié environ chez 50 % des patients, tandis que 12 % gagnent en indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins deux mois. Ce sont des résultats extrêmement significatifs pour l’impact sur la qualité de vie, sachant que les personnes atteintes de la forme sévère de bêta-thalassémie nécessitent des transfusions sanguines continues, c’est-à-dire toutes les 2 ou 3 semaines à vie, avec la nécessité de suivre même d’autres thérapies à potentiel Effets secondaires.

Une équipe de recherche internationale dirigée par des scientifiques italiens de l’Université de Milan a déterminé l’efficacité du médicament Luspatercept contre la bêta-thalassémie / anémie méditerranéenne. Les chercheurs, coordonnés par le professeur Maria Domenica Cappellini, professeur de médecine interne et chef du Centre des maladies rares de l’IRCCS Ca ‘Granda Ospedale Maggiore Policlinico à Milan, sont parvenus à leurs conclusions après avoir mené une étude de phase 3 appelée BELIEVE. L’essai clinique, randomisé, en double aveugle, multicentrique et contrôlé par placebo (l’étalon-or de la recherche scientifique), visait à évaluer l’efficacité et l’innocuité du médicament (nom de code ACE-536) plus une thérapie de soutien de choix (BSC) par rapport à un placebo plus une thérapie BSC, qui s’appuie sur des médicaments chélateurs du fer pour contrer l’apport excessif en fer. L’étude a impliqué environ 300 patients adultes qui avaient besoin de transfusions sanguines constantes en raison de la bêta-thalassémie.

Les résultats ont montré que parmi les 224 patients traités par le luspatercept, 173 (soit 77,2 pour cent) ont obtenu une réduction du fardeau transfusionnel d’au moins 33 pour cent sur trois mois, tandis que 116 (51,8 pour cent) pour cent) « ont eu une réponse au cours de n’importe quelle période de 24 -intervalle d’une semaine », lit-on dans un communiqué de presse lié à l’étude. Le besoin de transfusions sanguines a été réduit d’au moins 50 % chez 112 patients (50 %) entre 12 et 24 semaines après le début du traitement. Après 3 ans, l’indépendance transfusionnelle a été atteinte chez environ un patient sur dix pendant une période de deux mois (huit semaines) ou plus. La durée médiane record depuis l’indépendance transfusionnelle était de 72 jours.

La bêta-thalassémie, une maladie héréditaire, dans sa forme majeure provoque la formation de très petits globules rouges (microcytes) incapables de synthétiser l’hémoglobine, une érythropoïèse inefficace qui déclenche l’anémie et le besoin conséquent de transfusions continues. « La majeure touche environ 80 % des patients, est la plus sévère et nécessite un traitement transfusionnel continu, tandis que les formes intermédiaires nécessitent des contrôles périodiques et des transfusions occasionnelles à des moments particuliers, comme la grossesse, la chirurgie ou les infections. Dans la forme la plus sévère, les manifestations de la maladie surviennent dès le nourrisson, avec un taux d’hémoglobine très bas, une augmentation du volume du foie et de la rate, et un ralentissement de la croissance. Les intermédiaires peuvent apparaître plus tard dans le temps et avec des symptômes moins graves », a déclaré le professeur Cappellini.

Le médicament Luspatercept agit sur la maturation des globules rouges en aidant à diminuer l’anémie. « Il a un profil d’innocuité tolérable et représente une perspective d’un énorme intérêt comme alternative à la thérapie traditionnelle des transfusions et de la chélation du fer », a déclaré le coordinateur de l’étude. Le médicament a déjà été approuvé par l’Agence italienne des médicaments (AIFA) pour les adultes et des essais cliniques sur des mineurs sont déjà en cours. Les détails de la recherche « An Efficacy and Safety Study of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo in Adults Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions Due to Beta (β) Thalassemia (BELIEVE) » ont été présentés lors du congrès de l’Association européenne des Hématologie, en cours à Vienne.