Une étude récente révèle des avancées prometteuses dans le traitement du neuroblastome chez les enfants, grâce à une nouvelle thérapie utilisant des cellules CAR-T provenant de donneurs. Ce traitement a conduit à des rémissions complètes chez plusieurs patients, rendant l’espoir de guérison plus concret pour ceux qui n’ont pas répondu aux thérapies traditionnelles.
Dans une étude de l’Hôpital Bambino Gesù de Rome, cinq enfants atteints de neuroblastome ont été traités avec une nouvelle thérapie à base de cellules CAR-T provenant de donneurs (allogéniques) : trois ont connu une rémission complète de la maladie, et un autre a montré des résultats significatifs. Les résultats de cette étude élargissent les options de traitement pour les patients qui ne peuvent pas bénéficier des autres thérapies actuellement disponibles.
Le neuroblastome est le cancer solide extracrânien le plus courant chez les enfants : il représente 7-10 % des cas de cancer diagnostiqués chez les jeunes de zéro à cinq ans et cause environ 11 % des décès liés aux maladies oncologiques dans cette tranche d’âge. Un nouvel étude de l’Hôpital Bambino Gesù de Rome ouvre la voie à de nouvelles options de traitement pour les formes de neuroblastome réfractaires ou récidivantes grâce à l’utilisation de cellules CAR-T provenant de donneurs.
Ceci a été annoncé par l’hôpital romain après la publication d’une étude dans Nature Medicine qui a démontré l’efficacité du traitement chez les premiers patients ayant bénéficié de la nouvelle thérapie. Plus précisément, les cellules CAR-T ont été utilisées pour le traitement de ce cancer chez cinq enfants qui n’avaient pas réagi aux traitements traditionnels. Parmi eux, quatre ont répondu à la thérapie : trois ont montré une rémission complète du cancer, une rémission maintenue dans le temps, tandis que le quatrième a affiché des améliorations notables.
Qu’est-ce que les cellules CAR-T ?
Les cellules CAR-T sont des cellules du système immunitaire, en particulier des lymphocytes T, prélevées sur une personne atteinte de cancer – explique le site de l’Institut supérieur de la santé – et modifiées génétiquement de manière à pouvoir attaquer le cancer une fois réinjectées chez le patient. Jusqu’à présent, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé deux thérapies oncologiques utilisant ces cellules : pour traiter des lymphomes non-Hodgkin très agressifs chez l’adulte et une forme spécifique de leucémie – la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B – chez les enfants et les jeunes jusqu’à 25 ans, notamment dans les cas où les traitements se sont révélés inefficaces ou en cas de récidive.
Comment ont-elles été utilisées ?
Lorsque les cellules sont prélevées sur le même patient dans lequel elles sont réintroduites, on parle de cellules CART-T autologues, tandis que dans la nouvelle étude de l’Hôpital Bambino Gesù, des cellules CART-T allogéniques ont été utilisées, c’est-à-dire prélevées chez des donneurs. Déjà en 2023, un précédent étude de l’Hôpital Bambino Gesù avait montré que la thérapie à base de CART-T autologues pouvait représenter une option valable dans le traitement pédiatrique de ce type de cancer.
Aujourd’hui, ce nouvel étude a exploré le possible usage des cellules CAR-T provenant de donneurs, qui pourraient avoir des caractéristiques immunologiques distinctes permettant potentiellement une plus grande efficacité du traitement. Le professeur Franco Locatelli, responsable du Centre d’études cliniques en oncologie et thérapies mobiles de l’Hôpital Bambino Gesù, a expliqué que ces cellules « ont une activité antitumorale potentiellement supérieure à celle des CAR-T autologues, car les lymphocytes à partir desquels elles sont dérivées proviennent de sujets non exposés auparavant à des traitements chimiothérapeutiques qui affectent également l’état de santé des lymphocytes.
Les résultats de cette étude augmentent les options de traitement par cellules CART-T pour les patients qui, en raison de leur histoire médicale, ne pourraient pas en bénéficier ou qui ont déjà échoué à un traitement avec les cellules CART-T autologues, a ajouté Locatelli, qualifiant cette étude de « progrès supplémentaire dans la lutte contre le neuroblastome.