Aucun bénéfice clinique pour de nombreux médicaments contre le cancer approuvés avec une procédure accélérée par la FDA. Cela indique qu’ils n’améliorent pas la qualité de vie ni la survie des patients atteints de cancer.
Une grande partie des médicaments contre les tumeurs approuvés par la procédure accélérée ne fonctionne pas. En d’autres termes, ils ne prolongent pas la vie ni n’améliorent la qualité de vie des patients atteints de cancer. Environ 40 % de ces médicaments n’offrent aucun bénéfice clinique, selon une enquête menée après 5 ans de suivi depuis leur approbation accélérée. Ce chiffre pourrait atteindre jusqu’à 60 %, en considérant les résultats préliminaires de certains médicaments pour lesquels les données définitives ne sont pas encore disponibles.
Ces résultats préoccupants sont issus d’une nouvelle étude de cohorte qui a examiné environ 130 médicaments autorisés par cette procédure entre 2013 et 2023 par la Food and Drug Administration (FDA), l’agence gouvernementale américaine chargée de la régulation des médicaments, des thérapies expérimentales, des dispositifs médicaux et autres. Il convient de souligner que l’Agence européenne des médicaments (EMA) et l’Agence italienne des médicaments (AIFA), par communiqué à la FDA, utilisent des procédures différentes pour approuver rapidement les médicaments expérimentaux, conditionnées par des besoins non satisfaits et lorsque les avantages l’emportent sur les risques, sur la base des essais cliniques. Néanmoins, les résultats de cette nouvelle recherche suscitent une réflexion sur les délais et la procédure réglementaire de certains mécanismes.
Une équipe de recherche américaine dirigée par des scientifiques du programme de réglementation, de thérapie et de droit – Division d’épidémiologie des médicaments et de pharmacoeconomie du Département de médecine du Brigham and Women’s Hospital et de la prestigieuse École de médecine de l’Université Harvard a déterminé que 40 % des médicaments anticancéreux approuvés par la FDA via une procédure accélérée n’apportaient aucun bénéfice aux patients. Les chercheurs, coordonnés par le professeur Ian TT Liu, ont tiré leurs conclusions après avoir mené une étude sur 129 médicaments oncologiques approuvés entre 2013 et 2023. Plus précisément, ils se sont concentrés sur 46 médicaments approuvés entre 2013 et 2017 pour lesquels au moins 5 années de données de suivi étaient disponibles.
Il convient de rappeler que les approbations accélérées sont conditionnées à la confirmation des résultats via des études post-autorisation. Sur ces 46 médicaments, 63 % ont obtenu une autorisation régulière, 22 % ont été retirés et 15 % étaient encore en cours d’analyse après une durée moyenne de suivi de 6,3 ans. Toutefois, la donnée la plus significative réside dans le fait que 43 % de ces médicaments n’ont montré aucun bénéfice clinique dans les études de confirmation. Cela indique qu’ils n’ont ni prolongé la vie des patients cancéreux ni amélioré leur qualité de vie du point de vue des symptômes, des paramètres définis par une mesure substitutive appelée « progression sans maladie ».
Comme l’expliquent les auteurs de l’étude, le processus d’approbation accélérée de la FDA « permet l’approbation de médicaments expérimentaux traitant des besoins médicaux non satisfaits sur la base de modifications aux mesures substitutives considérées comme « raisonnablement probable » de prédire le bénéfice clinique. Des études cliniques post-autorisation sont donc nécessaires pour confirmer si ces médicaments offrent des avantages cliniques ». C’est précisément lors de ces analyses de suivi que de nombreux médicaments échouent. Bien que la vitesse de retrait des médicaments inefficaces se soit accélérée de près de trois fois par communiqué au passé, le délai moyen pour passer à une approbation régulière est passé de 1,6 ans à 3,6 ans. De nombreux médicaments restent dans le « limbo » pendant une période assez longue avant que les agences réglementaires ne prennent une décision définitive concernant leur sort. Mais ce qui fait réfléchir, c’est que bon nombre de ces médicaments, bien qu’administrés pendant des années, n’offrent aucun bénéfice tangible.
« La plupart des médicaments anticancéreux approuvés par la voie accélérée n’ont montré aucun bénéfice en termes de survie globale ou de qualité de vie dans les 5 années suivant l’approbation accélérée. Les patients doivent être clairement informés des médicaments contre le cancer qui utilisent la voie d’approbation accélérée et qui ne montrent pas de bénéfices en termes de résultats cliniques centrés sur le patient », ont conclu les auteurs de l’étude. Les récentes réformes du gouvernement américain ont considérablement modifié les pratiques de la procédure accélérée, de sorte que, à l’avenir, le pourcentage de médicaments inefficaces sera considérablement réduit, de même que le temps d’attente dans le « limbo ». Nous soulignons que les résultats de cette étude ne concernent pas l’Europe et l’Italie. Les détails de l’étude « Clinical Benefit and Regulatory Outcomes of Cancer Drugs Receiving Accelerated Approval » ont été publiés dans le JAMA.