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Grâce à la manipulation d’une protéine, des chercheurs américains sont parvenus à freiner la dystrophie musculaire en laboratoire, supprimant la mort des myofibres et améliorant la fonction musculaire.
Des scientifiques américains ont découvert une méthode qui ralentit la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et améliore la fonction musculaire. L’activation forcée d’une protéine de signalisation du système immunitaire, liée à la survie, à la croissance et à l’inflammation des cellules, est en effet capable de favoriser la croissance des fibres musculaires et de supprimer la myonécrose, le processus qui conduit à l’atrophie musculaire typique de la maladie grave. . À l’heure actuelle, l’efficacité de la manipulation de la protéine – appelée TAK 1 – n’a été démontrée qu’en laboratoire par des expériences sur des modèles murins (souris), mais il existe de grands espoirs qu’elle puisse également être répliquée chez l’homme.
Une équipe de recherche américaine dirigée par des scientifiques de l’Université de Houston College of Pharmacy a découvert que la manipulation d’une protéine immunitaire peut ralentir la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne et améliorer la fonction musculaire. La même équipe avait précédemment découvert que la protéine TAK 1 (transforming growth factor β-activated kinase1) est essentielle à la régulation de la masse musculaire squelettique, et a également déterminé que son activation au-delà des niveaux normaux peut améliorer la croissance des muscles squelettiques. Communiqué de presse de l’université. Dans la nouvelle étude, impliquant des souris génétiquement modifiées affectées par le modèle murin de la dystrophie musculaire, des chercheurs dirigés par le professeur Ashok Kumar ont modifié les niveaux de TAK 1 pour vérifier son impact sur la musculature.
Les scientifiques ont découvert que l’inactivation de la protéine TAK1 entraînait une diminution de la masse musculaire et de la fonction contractile musculaire, ainsi qu’une perte de masse musculaire chez les souris adultes. L’activation forcée, en revanche, catalyse la croissance des myofibres, « sans avoir d’effet délétère sur l’histopathologie musculaire », expliquent les scientifiques dans le résumé de l’étude. « Nos résultats suggèrent que TAK1 est un régulateur de la masse musculaire squelettique. En ciblant spécifiquement cette protéine, nous pouvons supprimer la mort des fibres musculaires, connue sous le nom de myonécrose, et ralentir la progression de la maladie dans la DMD », ont déclaré les professeurs Ashok Kumar, Else et Philip Hargrove dans un communiqué de presse. « Nos recherches montrent que l’activation de TAK1 peut stimuler la croissance des myofibres dans un modèle de DMD, sans impact négatif sur la santé musculaire », ont ajouté les experts.
Comme l’explique Orpha.net, les dystrophies musculaires de Duchenne et Becker « sont des troubles neuromusculaires caractérisés par une fonte musculaire progressive et une faiblesse due à la dégénérescence des muscles squelettiques, lisses et cardiaques ». Des deux, la plus grave et la plus fréquente est la première, qui touche environ 1 enfant sur 3 300. Elle est généralement diagnostiquée à l’âge de 5 ans et les patients meurent dans la trentaine. En effet, une fonte musculaire progressive et constante conduit d’abord à la paralysie et finalement à la mort par insuffisance respiratoire. L’espoir est que cette découverte puisse se traduire par des traitements innovants capables de contrecarrer efficacement l’évolution inquiétante de la pathologie rare. « Nos résultats suggèrent que TAK1 est un régulateur positif de la masse musculaire squelettique et qu’une régulation ciblée de TAK1 peut supprimer la myonécrose et améliorer la progression de la maladie dans la DMD », ont commenté le professeur Kumar et ses collègues. Les détails de la recherche « La régulation ciblée de TAK1 contrecarre la dystrophinopathie dans un modèle de souris DMD » ont été publiés dans JCI Insight.
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