Un enfant de trois ans atteint d’un cancer du foie résistant à la chimiothérapie ne présente plus de maladie détectable après deux perfusions d’une immunothérapie expérimentale. Un an plus tard, la rémission se maintient, un résultat qui ouvre de nouvelles perspectives dans la lutte contre les tumeurs solides.
Deux perfusions après plusieurs traitements infructueux
L’enfant souffrait d’un hépatoblastome, la forme de cancer du foie la plus courante chez les enfants, avec des métastases aux poumons. Avant de recevoir ce traitement expérimental, il a suivi trois lignes de chimiothérapie et subi des chirurgies pour retirer la tumeur hépatique ainsi que deux métastases pulmonaires.
Malgré ces interventions, une nouvelle métastase est apparue au niveau des poumons et la maladie a cessé de répondre à la chimiothérapie. C’est à ce moment que le jeune garçon a intégré l’essai clinique CARE, un essai de phase 1 qui évalue une nouvelle approche d’immunothérapie.
Après la première perfusion, les médecins ont observé une réponse partielle. La seconde, administrée huit semaines plus tard, a conduit à la disparition totale des signes de maladie métastatique sur les examens d’imagerie. Les perfusions ont été réalisées en ambulatoire, sans syndrome de relargage des cytokines ni toxicités limitant la dose.
Comment fonctionne cette « reprogrammation » des cellules ?
La thérapie CAR-T utilise les lymphocytes T du patient, modifiés génétiquement pour reconnaître et attaquer les cellules cancéreuses. Dans ce cas précis, ils ont été préparés pour cibler la glypican-3, ou GPC3, une protéine présente à la surface des cellules tumorales.
Les chercheurs ont également ajouté des gènes permettant la production de deux protéines du système immunitaire, les interleukines 15 et 21. L’objectif est d’aider les cellules modifiées à persister et à résister à l’environnement hostile des tumeurs solides. Selon le Seattle Children’s, cette stratégie avait donné des résultats positifs lors d’études précliniques.
Cette avancée retient l’attention car les principaux succès des thérapies CAR-T concernaient jusqu’à présent les cancers du sang. Obtenir des réponses durables pour les tumeurs solides constitue toujours un défi majeur.
Un résultat encourageant, sans garantie de guérison
Un an après le traitement, l’enfant demeurait en rémission complète, sans nécessiter de thérapies supplémentaires. Cependant, ce résultat chez un seul patient ne permet pas d’affirmer une guérison définitive ni d’établir l’efficacité et l’innocuité du traitement pour d’autres enfants.
Les recherches se poursuivent pour déterminer si cette réponse peut se reproduire chez d’autres patients présentant des tumeurs exprimant la protéine GPC3. C’est une étape prometteuse pour une technologie qui cherche à transformer les défenses naturelles de l’organisme en une arme plus puissante contre le cancer.