Une avancée marquante s’est produite en Italie concernant le traitement du cancer colorectal, spécifiquement pour les patients atteints de carcinoma métastatique avec la mutation BRAF V600E. Une nouvelle combinaison thérapeutique vient d’être annoncée, promettant des résultats significatifs sur la survie des patients.
Une avancée majeure concernant le traitement du cancer colorectal émerge en Italie, en particulier pour une des formes les plus agressives : le carcinome métastatique chez les patients ayant la mutation BRAF V600E. Lors du congrès du Groupe Oncologique Italie Méridionale (Gom) à Bari, il a été annoncé que l’Italie devient le premier pays à proposer, via le Système de Santé National, une nouvelle combinaison thérapeutique qui, selon une étude récente, pourrait doubler la survie des patients.
Ce nouveau mélange de molécules a d’abord obtenu l’autorisation de l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) avant même l’approbation de l’Agence européenne du médicament (Ema), grâce à une procédure exceptionnelle reconnue par la loi 648/96. Cette loi permet l’accès anticipé à un nouveau traitement lorsque un besoin clinique urgent et des preuves scientifiques solides existent.
À quoi ressemble la nouvelle thérapie
Cette thérapie innovante associe deux médicaments déjà utilisés en oncologie : encorafenib et cetuximab, en plus de la chimiothérapie traditionnelle. Le premier est un inhibiteur de la protéine BRAF, jusqu’alors utilisé avec d’autres médicaments pour traiter diverses formes de tumeurs présentant des mutations similaires, tandis que le cetuximab est un anticorps monoclonal qui bloque l’action d’un facteur de croissance essentiel pour le développement et la survie de certaines cellules tumorales.
C’est un traitement déjà utilisé précédemment, mais qui était réservé comme dernier recours. Aujourd’hui, les résultats d’une nouvelle étude de phase III, le dernier stade de tests cliniques, ont conduit les experts à le considérer comme un traitement de première ligne, la première option recommandée pour les patients atteints de cancer colorectal métastatique avec mutation BRAF.
Résultats sur la survie
Les résultats de cette étude, publiée en mai 2025 dans le New England Journal of Medicine, montrent que la combinaison d’encorafenib et de cetuximab, associée à la chimiothérapie traditionnelle, peut doubler la survie globale des patients atteints de cette forme particulièrement agressive du cancer colorectal, passant de 15-16 mois à plus de 30 mois.
« Ce traitement marque un tournant pour une population de patients qui, jusqu’à récemment, avait très peu d’options thérapeutiques et une progression rapide de la maladie », a commenté un expert participant à l’étude.
Ce nouvel abord thérapeutique pourrait concerner environ 800 patients en Italie chaque année, représentant 8 à 10 % des patients atteints de maladie métastatique avec la mutation BRAF. D’après la Fondation Mutagens, cette mutation est présente chez environ 10 % des patients avec un cancer colorectal. Ce sous-type est particulièrement agressif et possède une pronostic moins favorable comparé à d’autres formes de la maladie, car le gène impliqué joue un rôle dans la survie tumorale. Les chercheurs se concentrent particulièrement sur le cancer colorectal, dont les cas augmentent ces dernières années, surtout dans les pays occidentaux et chez les moins de 50 ans, une tranche d’âge traditionnellement moins touchée par ce type de cancer.