Une avancée significative a été réalisée concernant un composé capable de cibler le gène responsable d’un cancer particulièrement redoutable. Ce traitement innovant pourrait ouvrir la voie à une nouvelle approche thérapeutique, potentiellement bénéfique pour de nombreux patients.
Scansions cérébrales
Des chercheurs ont identifié une molécule capable de bloquer le gène à l’origine du glioblastome, la tumeur cérébrale la plus courante, agressive et mortelle chez les adultes. Ce composé semble cibler uniquement les cellules malades tout en préservant le tissu cérébral sain. De plus, il réussit à franchir la barrière hémato-encéphalique, qui protège le cerveau des agents pathogènes et des substances toxiques, souvent inaccessibles aux médicaments.
Actuellement, l’efficacité de cette molécule a été démontrée uniquement sur des modèles animaux, mais les scientifiques espèrent que ces résultats pourront également s’appliquer aux humains, après avoir complété le processus de recherche long et complexe. Ce qui rend cette thérapie potentielle si prometteuse est qu’elle repose sur un chemin thérapeutique inédit. Grâce à sa capacité à surmonter la barrière qui protège l’encéphal, les chercheurs envisagent de développer une pilule pour lutter contre l’une des formes de cancer les plus menaçantes.
Le composé a été découvert par une équipe de recherche internationale, dirigée par des scientifiques de la Faculté de Médecine de l’Université de Virginie, en collaboration avec des chercheurs du Département d’Ingénierie Biologique du Massachusetts Institute of Technology (MIT) et du Département d’Informatique Biologique de l’Université de Harvard. Grâce aux recherches précédentes de 2020, qui avaient identifié l’oncogène responsable du glioblastome, connu sous le nom d’advilline – AVIL –, les scientifiques ont utilisé un processus de screening à haut rendement pour identifier des composés capables de bloquer AVIL, mettant en avant celui qui correspondait le mieux au cible thérapeutique.
Les chercheurs ont testé la molécule sur des modèles murins (souris) atteints de cancer cérébral, observant divers bienfaits. Non seulement elle bloque l’activité maligne de l’oncogène, mais elle traverse aussi la barrière hémato-encéphalique, sans impact négatif sur les cellules saines (astrocytes inclus) ni effets secondaires significatifs. Ces résultats précieux devront naturellement être confirmés par des essais cliniques sur les humains pour valider cette nouvelle thérapie potentielle contre ce cancer incurable.
Selon l’Istituto Superiore di Sanità (ISS), la survie médiane du glioblastome est d’environ 15 mois, avec un taux de survie de seulement 5% à cinq ans après le diagnostic suite à des traitements par radiothérapie et chimiothérapie avec du témozolomide. Sans traitement, la mort survient après quelques mois et les options disponibles actuellement ne servent qu’à réduire les symptômes, même si, dans un cas précis, des médecins ont réussi à éradiquer la tumeur maligne chez un homme de 72 ans grâce à un programme d’immunothérapie mobile du Massachusetts General Hospital.
“Le glioblastome est une maladie dévastatrice. En réalité, il n’existe pas de thérapie efficace. Ce qui est nouveau, c’est que nous visons une protéine dont dépendent exclusivement les cellules du GBM, que nous pouvons cibler avec une petite molécule possédant une activité in vivo claire. À notre connaissance, ce processus n’a jamais été exploité thérapeutiquement auparavant”, a expliqué un membre du panel dans un communiqué. “Les patients atteints de GBM ont désespérément besoin de meilleures options. Les thérapies standards n’ont pas fondamentalement changé depuis des décennies et la survie reste faible. Notre but est d’introduire en clinique un mécanisme d’action tout à fait nouveau, visant une vulnérabilité clé dans la biologie du glioblastome”, a-t-il ajouté. Les détails de la recherche intitulée “A first-in-class small-molecule inhibitor targeting AVIL exhibits safety and antitumor efficacy in preclinical models of glioblastoma” ont été publiés dans Science Translational Medicine.