Un nouvel espoir émerge dans la lutte contre un cancer redoutable, avec des perspectives de traitement révolutionnaires. Un médicament prometteur, désormais reconnu par une institution majeure, pourrait transformer le parcours des patients en offrant des résultats sans précédent et en redéfinissant les approches thérapeutiques.
Le dostarlimab a reçu une désignation importante de la Food and Drug Administration (FDA). Ce médicament contre le cancer du rectum a montré un potentiel extrême.
Le médicament très prometteur contre le cancer, dostarlimab, est plus proche d’être disponible, après que la FDA américaine lui ait accordé le statut de Désignation de Thérapie Innovante.
La désignation d’aujourd’hui, qui repose sur le taux de réponse clinique complète sans précédent de 100 % du dostarlimab rapporté jusqu’à présent, soutient un chemin pour changer le paradigme du traitement pour les patients atteints de cancer du rectum dMMR/MSI-H localement avancé, qui font face à des effets indésirables à long terme sur la qualité de vie.
A affirmé Hesham Abdullah, vice-président senior de recherche et développement chez GlaxoSmithKline (GSK), dans un communiqué de presse.
La Désignation de Thérapie Innovante a été conçue pour accélérer le développement de nouveaux médicaments traitant des maladies graves pour lesquelles aucun autre traitement comparable n’est disponible.
Jusqu’en juin 2024, la FDA a reçu 1516 demandes pour cette désignation, et seulement 587 ont été accordées. Ces chiffres reflètent les années précédentes, où environ 30 % à 40 % des demandes ont été approuvées.
Ce médicament peut changer la vie des patients atteints de cancer du rectum
Le dostarlimab (commercialisé sous le nom de Jemperli) est un anticorps bloqueur de la PD-1 (protéine de mort mobile programmée 1) et a complètement éradiqué les tumeurs du cancer du rectum sans nécessiter de chirurgie, de radiothérapie ou de chimiothérapie. Les résultats des essais sont publiés dans le New England Journal of Medicine.
Le dostarlimab a été suivi de près par des oncologues depuis ses essais chez des patients atteints de cancer du rectum au Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Le médicament a pu éradiquer les tumeurs, et ces patients sont restés exempts de cancer.
Après avoir initialement rapporté 24 patients, le Memorial Sloan Kettering Cancer Center a mis à jour les résultats pour inclure 42 participants.
Tous les participants à l’essai clinique se portent très bien. À ce jour, 42 personnes ont terminé le traitement et aucune d’elles ne présente de signes de maladie. Les effets secondaires étaient assez légers et bien tolérés.
Ce nouveau traitement semble également très durable. La plupart des personnes de l’essai sont exemptes de cancer depuis au moins un an, et les participants initiaux sont en bonne santé depuis quatre ans ou plus. Le taux de réussite reste de 100 %.
A partagé Andrea Cercek, oncologue gastro-intestinal au Memorial Sloan Kettering Cancer Center, en juin.
Le « taux de réponse clinique de 100 % » est défini comme « une réponse pathologique complète ou aucune preuve de tumeurs, évaluée par imagerie par résonance magnétique, endoscopie et examen rectal digital ».
Le statut de « Breakthrough » est la deuxième désignation accordée par la FDA au dostarlimab, qui traite le cancer du rectum dMMR/MSI-H localement avancé. Ce médicament avait déjà reçu une désignation Fast Track en janvier 2023.
Cette désignation est crucial, car la disponibilité d’une immunothérapie efficace pourrait changer la vie des patients atteints de cancer du rectum, dont les traitements actuels entraînent souvent des conséquences négatives pour les survivants, y compris la perte de fertilité et l’incontinence.
Désormais, le dostarlimab sera soumis à des tests supplémentaires et à une analyse accélérée, la FDA contribuant à l’accélérer. Si cela réussit, il pourrait être mis à la disposition du public environ trois ans plus tôt que les médicaments n’ayant pas cette désignation.