le La maladie d’Alzheimer est la forme principale de démence dans le monde et on estime que des dizaines de millions de personnes en souffrent, 500 mille dont dans Italie. Il s’agit d’une pathologie neurodégénérative pour lequel il n’existe pas encore se soucier, mais, seulement médicaments capable de réduire – temporairement – je symptômes caractéristique, de perte de mémoire aux difficultés de Langue et enorientation. La maladie d’Alzheimer est responsable d’une évolution progressive et inexorable déclin cognitif. Les mécanismes de déclenchement pathologique ne sont pas encore totalement élucidés, mais l’accumulation de protéines « collantes » (les plaques bêta-amyloïdes et le protéine tau) dans le tissu cérébral, ce qui entraîne la mort du neurones et donc la neurodégénérescence. Comme indiqué, il n’existe aucun médicament efficace pour bloquer ou inverser la progression de la maladie d’Alzheimer, mais la Food and Drug Administration (FDA) américaine vient d’approuver un nouveau traitement prometteur qui pourrait offrir de réels avantages aux millions de personnes atteintes de démence. .
Le médicament en question est l’Aducanumab, un anticorps monoclonal – vendu sous le nom commercial de Aduhelm – qui a pour objectif vertueux de cibler directement les plaques bêta-amyloïdes accumulées dans le cerveau. Par conséquent, en réduisant les concentrations de ces protéines, il vise à ralentir le processus neurodégénératif et à améliorer la cognition. Cependant, l’autorisation de la FDA, liée à un processus d’approbation accéléré, n’a pas été sans perplexité est des disputes, en raison du caractère incomplet des données d’essais cliniques fournies par le fabricant, l’American Biogène. En termes simples, il a été démontré dans des essais qu’Aducanumab réduit l’accumulation de plaques bêta-amyloïdes dans le cerveau des patients, mais il n’est pas clair si ce processus assure réellement une amélioration globale de la mémoire et d’autres troubles cognitifs.
Qu’il suffise de dire qu’en novembre l’un des comités consultatifs de la FDA avait déclaré que les résultats des études de Biogen n’avaient pas pu démontrer une amélioration des symptômes d’Alzheimer, il n’aurait donc pas donné son accord pour approuver l’Aducanumab. . Ce n’était que le dernier « hoquet » sur la route qui a conduit à l’approbation de la FDA. En 2019, par exemple, deux essais cliniques ont été interrompus prématurément car une analyse intermédiaire a prédit leur échec probable. Néanmoins, l’analyse des données s’est poursuivie par Biogen et dans un sous-groupe de patients, le médicament a en fait été capable de réduire les niveaux de bêta-amyloïde dans le tissu cérébral, ainsi que de mettre en évidence certains avantages cognitifs, tels qu’une amélioration de Compétences linguistiques est mnémotechnique. Le comité consultatif qui a analysé ces données et celles d’autres essais (un avancé, un stade précoce) a conclu qu’il y avait trop de lacunes dans l’approbation du médicament, mais les responsables de la FDA ont plutôt jugé valides les résultats de l’étude de phase 3 présentés par la société. Ainsi, après avoir reporté la décision du 7 mars au 7 juin, ils ont finalement décidé de donner leur feu vert à la commercialisation.
Cependant, en raison des données jugées incomplètes, la FDA a spécifiquement demandé à Biogen de poursuivre les études de suivre après distribution du médicament, suivi des patients sous traitement (basé sur perfusions mensuelles) par des tests spécifiques, tels que les résonances magnétiques et les tests cognitifs. Il convient également de garder à l’esprit qu’il n’y a pas suffisamment de données sur Aducanumab pour les patients atteints de forme sévère Alzheimer. Malgré ces limitations, après des échecs répétés d’autres médicaments, on espère que l’anticorps monoclonal de Biogen sera d’un bénéfice significatif pour les patients. Qu’il suffise de dire qu’il s’agit du premier nouveau médicament autorisé contre la forme répandue de démence depuis 2003, lorsque la FDA a approuvé le mémantine pour usage oral. « Il y a eu un débat public considérable sur l’opportunité d’approuver Aduhelm. Comme cela arrive souvent lorsqu’il s’agit d’interpréter des données scientifiques, la communauté d’experts a offert différentes perspectives », a déclaré le Dr Patrizia Cavazzoni, directrice du Center for Drug Evaluation de la FDA – Research, dans un communiqué. « L’Agence a conclu que les bénéfices d’Aduhelm pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer l’emportent sur les risques de la thérapie », a conclu le scientifique. Il ne reste plus qu’à attendre la commercialisation (qui n’a pas encore de date) et les résultats des études fondamentales de suivi.