Un patient aveugle a récupéré partiellement la vue grâce à une thérapie expérimentale

Un patient aveugle a récupéré partiellement la vue grâce à une thérapie expérimentale

Une thérapie unique en son genre peut permettre la récupération de la fonction visuelle chez les patients souffrant de maladies neurodégénératives de l’œil, telles que la rétinite pigmetosa, une maladie génétique héréditaire qui touche plus de deux millions de personnes dans le monde, dans laquelle la perte progressive de photorécepteurs peut entraîner pour compléter la cécité.

Thérapie expérimentale pour la récupération de la vision

Cette technique innovante a été utilisée avec succès chez un homme de 58 ans qui, en raison de la maladie, était aveugle depuis 40 ans, dans le cadre de l’étude PIONEER, un protocole d’essai clinique visant à évaluer l’innocuité et la tolérabilité d’un traitement. qui combine thérapie génique et impulsions lumineuses qui stimulent l’œil grâce à des lunettes médicales spéciales. La technique, appelée restauration optogénétique de la vision, a permis au patient de retrouver partiellement la vue dans l’œil traité, ce qui représente le premier cas de récupération fonctionnelle dans une maladie neurodégénérative après thérapie optogénétique.

L’homme, qui avant le traitement ne ressentait que la présence de lumière sans distinguer les objets, a reçu une seule injection intraoculaire d’une thérapie génique qui permet d’augmenter la fonction de perception de la lumière dans les cellules endommagées de la rétine et, suite à la modification de ces cellules , l’œil ainsi traité a été stimulé par les lunettes spéciales, de sorte que les mêmes cellules ont été activées.

« Nous avons combiné l’injection d’un vecteur viral adéno-associé qui code pour la protéine ChrimsonR avec la stimulation de la lumière à travers des lunettes qui détectent les changements locaux d’intensité et projettent les impulsions lumineuses correspondantes sur la rétine pour activer les cellules ganglionnaires rétiniennes transduction optogénétique« .

Le traitement, décrit en détail dans le journal Médecine de la nature, a été bien toléré par le patient qui a réussi à reconnaître, localiser et toucher divers objets. « Le patient a signalé une amélioration notable dans les activités visuelles quotidiennes telles que la reconnaissance d’une assiette, d’une tasse ou d’un téléphone, la recherche d’un meuble dans une pièce et la détection d’une porte dans un couloir, mais uniquement à l’aide de lunettes – les chercheurs observent -. Par conséquent, le traitement en combinant un vecteur optogénétique avec des lunettes stimulant la perception de la lumière a conduit à un niveau de récupération visuelle chez ce patient, il s’avère être un avantage significatif dans la vie quotidienne« .