Romain
Certaines études ont montré que l’ambroxol, un médicament contre la toux, peut également être efficace contre la maladie de Parkinson. Un essai clinique de phase 3 est en cours pour tenter de le confirmer.
Un médicament normalement utilisé contre la toux pourrait être efficace pour lutter contre la maladie de Parkinson, comme l’ont suggéré certaines études. Un nouvel essai clinique de phase 3 qui est sur le point de démarrer tentera de le prouver définitivement, en évaluant la capacité du principe actif à ralentir la progression de la pathologie neurodégénérative. Le médicament en cause est l’ambroxol, un mucolytique/expectorant aux propriétés anti-inflammatoires qui est utilisé depuis les années 1970, par exemple pour traiter la bronchite et favoriser la décongestion des voies respiratoires.
Ce n’est qu’en 2009, grâce à l’étude « Identification and Characterization of Ambroxol as an Enzyme Enhancement Agent for Gaucher Disease » publiée dans le Journal of Biological Chemistry, que le principe actif pouvait avoir des applications bien plus importantes que celles d’un « simple « expectorant. . Des scientifiques dirigés par le professeur Don J. Mahuran de l’Institut de recherche – The Hospital for Sick Children de Toronto (Canada) ont découvert que l’ambroxol augmentait de manière significative les concentrations d’une enzyme appelée glucocérébrosidase (Gcase) chez les patients atteints de la maladie de Gaucher, un trouble de stockage lysosomal d’origine génétique. d’origine qui est précisément secondaire à un déficit en glucocérébrosidase, comme l’explique Orpha.net.
Et qu’est-ce que cela a à voir avec la maladie de Parkinson ? L’une des caractéristiques de la maladie neurodégénérative réside dans l’accumulation de corps de Lewy, ou agrégats d’une protéine appelée alpha-synucléine. Si les niveaux de cette protéine augmentent, ceux de l’enzyme glucocérébrosidase diminuent. Partant de cette hypothèse, les scientifiques de l’Université de Californie à Los Angeles dirigés par le professeur Anthony Schapira ont commencé à émettre l’hypothèse qu’une forte dose d’ambroxol aurait pu « tenir à distance » les agrégations d’alpha-synucléine en augmentant celles de Gcase, et donc pour contrecarrer les effets neurodégénératifs de la maladie de Parkinson.
Le professeur Schapira et ses collègues ont donc entamé une série d’études précliniques et cliniques pour vérifier cette hypothèse, observant des signes encourageants pour la poursuite de la recherche scientifique. Dans une étude de phase 2 menée en 2020, par exemple, il a été non seulement confirmé que des doses élevées d’ambroxol étaient sûres et bien tolérées par les patients, mais aussi que l’ingrédient actif était capable d’atteindre efficacement le cerveau et de catalyser les niveaux de la Gcase protéine. La prochaine étape sera de comprendre si ce médicament est réellement capable de lutter efficacement contre la maladie de Parkinson. Ainsi, une étude de phase 3 randomisée et contrôlée par placebo (appelée « ASPro-PD ») a été mise en place dans laquelle 330 patients seront impliqués.
L’essai clinique sera mené au Royaume-Uni avec la participation d’une douzaine de centres cliniques et le soutien de l’association caritative Cure Parkinson’s et de l’Institut Van Andel. Grâce à une échelle standardisée, les médecins détermineront la quantité d’ambroxol capable de contrecarrer la progression de la maladie et d’améliorer les symptômes des patients, tels que les tremblements caractéristiques. « Je suis ravi de mener ce projet passionnant. Ce sera la première fois qu’un médicament spécifiquement appliqué à une cause génétique de la maladie de Parkinson atteindra ce niveau de test et représente dix ans de travail de laboratoire approfondi et détaillé et de preuve de principe clinique », a déclaré le professeur Schapira dans un communiqué de presse. Il suffit d’attendre la conclusion de l’essai clinique pour savoir si un médicament contre la toux peut lutter efficacement contre la maladie neurodégénérative dévastatrice, capable de réduire drastiquement la qualité de vie des patients et de leurs familles.
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