Espoirs pour une maladie du foie incurable : un médicament efficace découvert lors de tests en laboratoire

Espoirs pour une maladie du foie incurable : un médicament efficace découvert lors de tests en laboratoire

Le médicament expérimental NoRA1 s’est montré efficace dans des modèles animaux souffrant d’une forme de syndrome d’Alagille, une maladie génétique incurable qui touche principalement le foie. La survie a triplé.

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Des scientifiques ont découvert un médicament très prometteur contre le syndrome d’Alagille, une maladie génétique rare qui touche principalement le foie. Elle est considérée comme incurable et peut conduire à un tableau clinique potentiellement mortel, en particulier lorsqu’une transplantation d’organe est nécessaire. Dans ces cas, sans elle, le taux de mortalité peut atteindre plus de 70% à l’adolescence, cependant, comme l’explique Orpha.net, la maladie se stabilise généralement entre 4 et 10 ans. À l’heure actuelle, le médicament expérimental – appelé NoRA1 – s’est avéré efficace dans des études précliniques, c’est-à-dire sur des modèles animaux, mais les scientifiques pensent qu’ils sont sur la bonne voie pour développer un véritable remède.

Une équipe de recherche internationale dirigée par des scientifiques du Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute à La Jolla (États-Unis), qui a collaboré étroitement avec des collègues, a découvert et déterminé l’efficacité du candidat-médicament NoRA1 contre le syndrome d’Alagille du West China Hospital de l’Université du Sichuan. , Chengdu Organoidmed Medical Laboratory Ltd company, Morgridge Institute for Research et d’autres instituts. Les scientifiques, coordonnés par le professeur Duc Si Dong du programme de génétique humaine, se sont concentrés sur NoRA1 car il s’agit d’un principe capable d’activer la voie Notch, un système de signalisation entre les cellules que l’on retrouve chez presque tous les animaux et qui est essentiel à de nombreux processus biologiques, y compris le bon fonctionnement du foie.

Parmi les conséquences du syndrome d’Alagille, il y a une réduction de la signalisation Notch, qui a, entre autres conséquences, une croissance anormale des voies biliaires et sa régénération, qui détermine l’accumulation de bile et de lésions hépatiques. En plus de la « cholestase chronique due à la rareté des voies biliaires interlobulaires », comme le précise Orpha.net, la maladie génétique provoque également « une sténose de la branche de l’artère pulmonaire périphérique, des anomalies du segment vertébral, un faciès caractéristique, un embryotoxon postérieur/anomalies du segment antérieur, une rétinite pigmentaire et dysplasie rénale ». Le professeur Si Dong et ses collègues ont testé NoRA1 sur des poissons zèbres atteints d’une affection similaire au syndrome d’Alagille, notant que les cellules de leurs voies biliaires ont commencé à se développer et à se régénérer régulièrement après le traitement. Cela a également entraîné une augmentation de la survie des poissons : lorsque le médicament était administré quelques jours après la fécondation, les animaux traités vivaient trois fois plus longtemps que ceux non traités.

Les poissons zèbres ne sont pas des humains bien sûr, mais parce qu’ils ont une base moléculaire et génétique similaire à la nôtre – ils sont largement utilisés dans la recherche scientifique – les scientifiques espèrent que le médicament pourrait également être efficace chez l’homme. « Le syndrome d’Alagille est largement considéré comme une maladie incurable, mais nous pensons que nous sommes sur la bonne voie pour le changer », a déclaré le professeur Si Dong dans un communiqué de presse. « Notre objectif est de faire avancer ce médicament dans les essais cliniques et nos résultats démontrent son efficacité pour la première fois », a ajouté le scientifique. En plus de la maladie génétique, NoRA1 pourrait également être efficace contre d’autres maladies, même si pour le moment les scientifiques se concentrent sur le syndrome d’Alagille. Les détails de la recherche « Défaillance régénérative des cellules biliaires intrahépatiques dans le syndrome d’Alagille secourus par une signalisation Jagged/Notch/Sox9 élevée » ont été publiés dans la revue scientifique faisant autorité PNAS.