Pour la première fois, la mucoviscidose corrigée dans des cellules humaines grâce à l’édition génétique

Pour La Première Fois, La Mucoviscidose Corrigée Dans Des Cellules

Grâce à une technique d’édition de gènes appelée Prime Editing, dérivée du célèbre CRISPR/Cas9 mais beaucoup plus précise et sûre, une équipe de recherche des Pays-Bas a pu pour la première fois corriger la mutation responsable de la mucoviscidose dans les organoïdes intestinaux humains. Les scientifiques pensent que le moment approche où l’édition de gènes peut être utilisée pour prévenir et traiter de graves maladies génétiques, telles que la mucoviscidose susmentionnée.

Grâce à une technique innovante d’édition de gènes, la mutation à l’origine de la mucoviscidose (FK), une maladie génétique grave qui remplit les organes de mucus et réduit l’espérance de vie des patients, a été corrigée pour la première fois dans des cellules humaines. décennies grâce à de nouveaux traitements s’est considérablement améliorée, ainsi que la qualité de vie. Étant donné que la technique utilisée – appelée Prime Editing – est beaucoup plus sûre que le CRISPR/Cas9 dont elle dérive, les scientifiques émettent l’hypothèse qu’après une expérimentation préclinique appropriée, elle peut être appliquée à l’homme.

Une équipe de recherche néerlandaise dirigée par des scientifiques de l’Institut Hubrecht de l’Académie royale des arts et des sciences des Pays-Bas (KNAW), qui a travaillé en étroite collaboration avec des collègues de l’hôpital pour enfants Wilhelmina et du Oncode Institute – Princes Maxima Center à Utrecht, qui font tous partie du centre médical universitaire d’Utrecht. Les scientifiques, coordonnés par les professeurs Hans Clevers et Maarten H Geurts, sont arrivés à ce résultat important après avoir travaillé sur des organoïdes intestinaux, de minuscules organes 3D cultivés en laboratoire à partir de cellules souches de patients atteints de mucoviscidose. En termes simples, grâce à cette technique de Prime Editing, les chercheurs ont coupé la partie de l’ADN contenant le gène défectueux qui cause la mucoviscidose et l’ont remplacée par une nouvelle avec le gène de travail. La maladie est causée par une mutation du gène CFTR sur le chromosome 7 qui code pour une protéine liée au chlore ; son altération, comme indiqué, induit la production d’un mucus épais et visqueux qui, en obstruant les canaux, provoque de multiples dommages aux organes et aux tissus.

Contrairement à la fameuse technique originale d’édition de gènes appelée CRISPR/Cas9, pour laquelle les deux scientifiques Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna ont remporté le prix Nobel de chimie 2020, la « variante » Prime Editing est beaucoup plus ciblée et précise, évitant le risque de  » mutations hors cible » dans d’autres positions de l’ADN. « Dans notre étude, Prime Editing s’avère être une technique plus sûre que le CRISPR/Cas9 classique. Il peut construire un nouveau morceau d’ADN sans endommager d’autres parties de l’ADN. Cela rend la technique prometteuse pour une application chez les patients », a déclaré l’auteur principal de l’étude, Maarten H Geurts. Pour prouver son efficacité, les scientifiques ont exposé des organoïdes avec la mutation corrigée de la mucoviscidose à une substance appelée forskoline (qui les fait gonfler), en observant un comportement identique à celui des organoïdes sains. Comme la nouvelle technique est beaucoup plus polyvalente, plus sûre et plus précise que le CRISPR / Cas9 original, les chercheurs néerlandais pensent que le moment approche où l’édition de gènes sera approuvée sur l’homme, une percée historique qui permettra la prévention et le traitement. pathologies multiples et graves. Les détails de la recherche « Evaluating CRISPR-based prime edition for cancer modelling and CFTR repair in organoids » ont été publiés dans la revue scientifique Life Science Alliance.