La clé de l’édition massive d’ADN a peut-être été trouvée

La Clé De L'édition Massive D'adn A Peut être été Trouvée

Une étude a réussi à développer une nouvelle technique d’édition de CRISPR (acronyme en anglais pour Set of Regularly Spaced Short Palindromic Repeats) qui permet d’éditer de grandes quantités d’ADN en toute sécurité, efficacement et en une seule fois. L’enquête a été réalisée par des chercheurs du MIT (Massachusetts Research Institute) aux États-Unis. Il pourrait contribuer au traitement de nombreuses maladies génétiques en remplaçant les séquences génétiques qui en sont responsables.

La technique, appelée PASTE (Programmable Addition via Site-Specific Targeting Elements) peut être appliquée à une variété de cellules humaines. Les tests effectués en laboratoire ont réussi à insérer 13 gènes différents à 9 endroits du génome, avec un taux de réussite de 60 %. Cependant, chez les souris avec des foies humanisés, le résultat n’était pas aussi prometteur. Même les cellules des organes des animaux modifiés étant compatibles à 70 % avec les cellules humaines, l’efficacité de la technique n’était que de 2,5 %.

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Comment fonctionne la technique PASTE

La méthode de l’éditeur d’ADN consiste à envoyer une enzyme Cas9, capable de couper les chaînes de polynucléotides, au gène problématique et à le remplacer par un nouveau. Pour éliminer le bon gène, l’enzyme est guidée par une séquence d’ARN. PASTE est révolutionnaire car il coupe les brins d’ADN séparément au lieu de les couper en même temps, comme dans les travaux précédents. L’ancienne technique pouvait réorganiser les gènes de manière indésirable.

La recherche aidera à traiter des maladies comme la fibrose kystique et la maladie de Huntington qui sont plus difficiles à traiter. D’autres maladies du sang peuvent également être traitées avec la technique, comme l’hémophilie et le déficit en G6PD.

Les recherches et les méthodes utilisées pour éditer l’ADN ont été ouvertes par les auteurs afin que d’autres scientifiques puissent les utiliser. « C’est fantastique de penser que d’autres personnes peuvent développer et appliquer ces technologies moléculaires d’une manière que nous n’aurions peut-être pas envisagée. C’est formidable de faire partie de cette communauté émergente », a déclaré Jonathan Gootenberg, membre du MIT impliqué dans le travail, dans un communiqué.

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